Givosiran

Givosiran (API)

Talosaga su'esu'e:
Givosiran API o se RNA fa'alavelave fa'alavelave fa'apipi'i (siRNA) su'esu'eina mo le togafitia o le porphyria acute hepatic (AHP). E fa'atatau tonu i leALAS1gene (aminolevulinic acid synthase 1), lea e aofia i le ala o le biosynthesis heme. E fa'aogaina e le au su'esu'e Givosiran e su'esu'e ai le RNA interference (RNAi) -fa'avae togafitiga, ate fa'atatau i le silencing, ma le fa'avasegaina o ala fa'ato'aga o lo'o a'afia i le porphyria ma fa'afitauli tau kenera.

Galuega:
Givosiran galue e ala i le faʻaitiitia o le faʻaaliga oALAS1i totonu o le hepatocytes, ma faʻaitiitia ai le faʻaputuina o vailaʻau oona oona e pei ole ALA (aminolevulinic acid) ma le PBG (porphobilinogen). E fesoasoani lenei mea e puipuia ai osofaʻiga neurovisceral e fesoʻotaʻi ma le porphyria hepatic acute. I le avea ai o se API, o Givosiran o le vaega faʻamalositino faʻamalositino i togafitiga faʻavae RNAi ua fuafuaina e tuʻuina atu ai le pulea umi o le AHP ma le pulega faʻapitoa.