Oligonucleotide API
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Inlisiran sodium
Inclisiran sodium API (Active Pharmaceutical Ingredient) o loʻo suʻesuʻeina muamua i le tulaga o le RNA interference (RNAi) ma le cardiovascular therapeutics. I le avea ai o se siRNA fa'aluaina e fa'atatau i le PCSK9 gene, o lo'o fa'aaogaina i su'esu'ega fa'apitoa ma su'esu'ega fa'afoma'i e iloilo ai ta'iala mo le fa'aitiitia o le LDL-C (low-density lipoprotein cholesterol). E avea foi ma se faʻataʻitaʻiga faʻataʻitaʻiga mo le suʻesuʻeina o faiga faʻapipiʻi siRNA, faʻamautu, ma faʻamaʻi RNA faʻatatau ile ate.
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Donidalorsen
O le Donidalorsen API o se antisense oligonucleotide (ASO) o loʻo suʻesuʻeina mo togafitiga o le angioedema faʻasolosolo (HAE) ma faʻamaʻi pipisi. O loʻo suʻesuʻeina i le tulaga o RNA-faʻatatau togafitiga, faʻamoemoe e faʻaitiitia le faʻaaliga oplasma prekallikrein(KLKB1 mRNA). E fa'aogaina e le au su'esu'e le Donidalorsen e su'esu'e ai le fa'aogaina o ga'o, vaila'au fa'alagolago i fuala'au, ma le fa'atonutonuina umi ole fulafula fa'asaga i le bradykinin.
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Fitusiran
O le Fitusiran API o se RNA fa'alavelave laiti (siRNA) na su'esu'eina muamua i le tulaga o le hemophilia ma fa'afitauli o le fa'ama'i. E fa'atatau i leantithrombin (AT poʻo SERPINC1)gene i le ate e faʻaitiitia ai le gaosiga o le antithrombin. E fa'aogaina e le au su'esu'e le Fitusiran e su'esu'e ai le RNA interference (RNAi) mechanisms, silencing gene specific liver, ma ni togafiti fa'ata'ita'i fou mo le toe fa'aleleia o le coagulation i tagata mama'i hemophilia A ma B, fa'atasi ai ma le leai o ni inhibitors.
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Givosiran
Givosiran API o se RNA fa'alavelave fa'alavelave fa'apipi'i (siRNA) su'esu'eina mo le togafitia o le porphyria acute hepatic (AHP). E fa'atatau tonu i leALAS1gene (aminolevulinic acid synthase 1), lea e aofia i le ala o le biosynthesis heme. E fa'aogaina e le au su'esu'e Givosiran e su'esu'e ai le RNA interference (RNAi) -fa'avae togafitiga, ate fa'atatau i le silencing, ma le fa'avasegaina o ala fa'ato'aga o lo'o a'afia i le porphyria ma fa'afitauli tau kenera.
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Plozasiran
O le Plozasiran API o se RNA fa'alavelave laiti (siRNA) fa'atupuina mo le togafitia o le hypertriglyceridemia ma fa'afitauli cardiovascular ma metabolic. E fa'atatau i leAPOC3gene, lea e faʻapipiʻiina apolipoprotein C-III, o se faʻatonuga autu o le metabolism triglyceride. I suʻesuʻega, o loʻo faʻaaogaina Plozasiran e suʻesuʻe ai le RNAi-based lipid-lowering strategy, gene-silencing specificity, ma togafitiga umi mo tulaga e pei ole family chylomicronemia syndrome (FCS) ma fefiloi dyslipidemia.
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Zilebesiran
Zilebesiran API o se su'esu'ega laiti fa'alavelave RNA (siRNA) na atia'e mo togafitiga o le toto maualuga. E fa'atatau i leAGTgene, lea e fa'ailoga angiotensinogen-o se vaega autu o le renin-angiotensin-aldosterone system (RAAS). I suʻesuʻega, o loʻo faʻaaogaina Zilebesiran e suʻesuʻe ai le faʻaogaina o auala mo le faʻatonutonuina o le toto maualuga, RNAi tekinolosi tuʻuina atu, ma le lautele lautele o le ala RAAS i faʻamaʻi cardiovascular ma fatugaʻo.